基因治疗 是指将遗传物质导入宿主细胞，以治疗或预防疾病。它利用 DNA 片段（通常是基因）替换发生突变的基因，并改变对疾病发生和发展至关重要的蛋白质表达。在某些情况下，基因整体或部分自出生起就存在缺陷或缺失，基因也可能在成年后发生改变或突变。这些变化都可能扰乱蛋白质的生成方式，从而引发健康问题或疾病。如今，科学家已能够修饰基因或用健康基因替换缺陷基因，从而有望治疗、治愈或预防某种疾病或医学状况。
基因治疗可在体内和体外进行
基因治疗有望变革医学，为患有难治甚至不可治愈疾病的患者创造新的选择。为了以最安全、最有效的方式生产基因治疗产品，实验室应配备一流的设备。基因治疗研究的关键设备包括：
生物安全柜
在基因编辑过程中保护操作者，并保护培养物和基因免受外部污染物影响。
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AC2-4S9-NS G4
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- 高能效 DC-ECM 风机可提供稳定气流，确保操作者安全和无菌细胞培养。
- ULPA 过滤器的安全性是 HEPA 过滤器的 10 倍，可提供更洁净的 ISO 3 级工作区，防止基因污染。
- 宽广的性能包络，为操作者和基因提供最大的防护裕度。
- 含银离子的抗菌涂层，可降低生物负载并防止细胞培养污染。
- 抬高的扶手可舒适地放置手臂，避免遮挡格栅并保持气幕屏障。
- 一体式内壁配圆角设计，便于清洁基因治疗工艺残留物。
- 居中且向下倾斜的控制器，坐姿即可轻松操作。
- 紫外线消毒可灭活随机核酸污染物。
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CO₂ 培养箱
为基因治疗所用哺乳动物细胞的生长维持最佳环境。
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- 直接加热可在 ≤5 分钟内快速恢复温度，气套则隔离环境温度波动。
- 出色的 CO2、湿度和温度均匀性，采用 VentiFlow™ 强制对流系统。
- ULPA 过滤器的效率是 HEPA 过滤器的 10 倍，可在关门后 11 分钟内使腔体达到 ISO 5 级。
- 先进的耐热红外（IR）CO₂ 传感器，与 TC 传感器不同，不受水蒸气、压力或温度影响。
- 经验证的 90°C 湿热消毒，可实现 Log 6 杀灭水平。
- 内部部件易于拆卸且带圆角，便于快速彻底地进行表面消毒。
- 用户友好的控制面板，配有大尺寸温度和 CO2 显示屏并结合 LCD 进行菜单导航。
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参考文献：
1. ASGCT – 美国基因与细胞治疗学会。基因治疗基础。 https://patienteducation.asgct.org/gene-therapy-101/gene-therapy-basics
2. Explore Gene Therapy. (n.d.). 了解不同类型的基因疗法。 https://www.exploregenetherapy.com/how-gene-replacement-therapy-is-different
3. Jack Carfagno. 2019. 基因治疗如何发挥作用？Docwire News. https://www.docwirenews.com/docwire-pick/how-does-gene-therapy-work/
4. 美国食品药品监督管理局（FDA）。2017. 什么是基因治疗？它如何发挥作用？ www.fda.gov/consumers/consumer-updates/what-gene-therapy-how-does-it-work#:~:text=Gene%20therapy%20can%20be%20used,body%20that%20has%20defective%20cells