Elämän parantaminen tieteen avulla
› Resources › Miten geeniterapia toimii?
Geeniterapia on geneettisen materiaalin viemistä isäntäsoluun sairauden hoitamiseksi tai ehkäisemiseksi. Se käyttää DNA-jaksoja (yleensä geenejä) korvaamaan mutatoituneen geenin ja muuttamaan sellaisen proteiinin tai proteiinien ilmentymistä, jotka ovat kriittisiä sairauden kehittymiselle ja etenemiselle. Joissakin tapauksissa geeni kokonaan tai osittain on viallinen tai puuttuu syntymästä lähtien, tai geeni voi muuttua tai mutatoitua aikuisikänä. Mikä tahansa näistä variaatioista voi häiritä proteiinien muodostumista, mikä voi myötävaikuttaa terveysongelmiin tai sairauksiin. Tutkijat voivat nyt muokata geenejä tai korvata viallisia geenejä terveillä sairauden tai lääketieteellisen tilan mahdolliseksi hoitamiseksi, parantamiseksi tai ehkäisemiseksi.
GEENITERAPIAA VOIDAAN TEHDÄ SEKÄ KEHON SISÄLLÄ ETTÄ ULKOPUOLELLA
Geeniterapia tarjoaa lupauksen lääketieteen muuttamisesta ja vaihtoehtojen luomisesta potilaille, jotka elävät vaikeiden ja jopa parantumattomien sairauksien kanssa. Geeniterapiatuotteen valmistamiseksi mahdollisimman turvallisella ja tehokkaalla tavalla laboratorion tulee olla hyvin varustettu huippuluokan laitteilla. Joitakin keskeisiä laitteita geeniterapiatutkimukseen ovat:
Mikrobiologiset suojakaapit
Tarjoamaan käyttäjän suojausta geeninmuokkauksen aikana ja suojaamaan viljelmiä ja geenejä ulkopuolisilta kontaminanteilta.
AC2-4S9-NS G4
AC2-4S9-NS G4
LA2-4S9 G4
CO₂-inkubaattorit
Ylläpitämään optimaalista ympäristöä geeniterapiassa käytettävien nisäkässolujen kasvulle.
CCL-170B-9
CCL-170B-9
CCL-170B-9-SS
Lähteet:
1. ASGCT – Amerikan geeni- ja soluterapiajärjestö. Geeniterapian perusteet. https://patienteducation.asgct.org/gene-therapy-101/gene-therapy-basics
2. Explore Gene Therapy. (ei pvm). Tutustu erityyppisiin geenipohjaisiin terapioihin. https://www.exploregenetherapy.com/how-gene-replacement-therapy-is-different
3. Jack Carfagno. 2019. Miten geeniterapia toimii? Docwire News. https://www.docwirenews.com/docwire-pick/how-does-gene-therapy-work/
4. Yhdysvaltain Food and Drug Administration. 2017. Mitä geeniterapia on? Miten se toimii? www.fda.gov/consumers/consumer-updates/what-gene-therapy-how-does-it-work#:~:text=Gene%20therapy%20can%20be%20used,body%20that%20has%20defective%20cells