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› Resources › Comment fonctionne la thérapie génique ?
La thérapie génique est l’introduction de matériel génétique dans une cellule hôte pour traiter ou prévenir une maladie. Elle utilise des segments d’ADN (généralement des gènes) pour remplacer le gène muté et modifier l’expression de protéine(s) essentielle(s) au développement et à la progression de la maladie. Dans certains cas, la totalité ou une partie d’un gène est défectueuse ou absente dès la naissance, ou un gène peut se modifier ou muter au cours de la vie adulte. Chacune de ces variations peut perturber la production de protéines, ce qui peut contribuer à des problèmes de santé ou à des maladies. Les scientifiques peuvent désormais modifier des gènes ou remplacer des gènes défectueux par des gènes sains afin de potentiellement traiter, guérir ou prévenir une maladie ou un état pathologique.
LA THÉRAPIE GÉNIQUE PEUT ÊTRE RÉALISÉE À LA FOIS À L’INTÉRIEUR ET À L’EXTÉRIEUR DU CORPS
La thérapie génique est porteuse de la promesse de transformer la médecine et d’offrir des options aux patients qui vivent avec des maladies difficiles, voire incurables. Pour fabriquer le produit de thérapie génique de la manière la plus sûre et la plus efficace, le laboratoire devrait être bien équipé avec des équipements de premier ordre. Certains équipements clés pour la recherche en thérapie génique comprennent :
Postes de Sécurité Microbiologique
Pour assurer la protection de l’opérateur pendant l’édition génétique et protéger les cultures et les gènes contre les contaminants extérieurs.
AC2-4S9-NS G4
AC2-4S9-NS G4
LA2-4S9 G4
Incubateurs à CO₂
Pour maintenir un environnement optimal pour la croissance des cellules de mammifères utilisées en thérapie génique.
CCL-170B-9
CCL-170B-9
CCL-170B-9-SS
Références :
1. ASGCT – Société Américaine de Thérapie Génique et Cellulaire. Notions fondamentales de thérapie génique. https://patienteducation.asgct.org/gene-therapy-101/gene-therapy-basics
2. Explore Gene Therapy. (s.d.). Découvrez les différents types de thérapies géniques. https://www.exploregenetherapy.com/how-gene-replacement-therapy-is-different
3. Jack Carfagno. 2019. Comment fonctionne la thérapie génique ? Docwire News. https://www.docwirenews.com/docwire-pick/how-does-gene-therapy-work/
4. U.S. Food and Drug Administration. 2017. Qu’est-ce que la thérapie génique ? Comment fonctionne-t-elle ? www.fda.gov/consumers/consumer-updates/what-gene-therapy-how-does-it-work#:~:text=Gene%20therapy%20can%20be%20used,body%20that%20has%20defective%20cells