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基因治疗 是指将遗传物质导入宿主细胞,以治疗或预防疾病。它利用 DNA 片段(通常是基因)替换发生突变的基因,并改变对疾病发生和发展至关重要的蛋白质表达。在某些情况下,基因整体或部分自出生起就存在缺陷或缺失,基因也可能在成年后发生改变或突变。这些变化都可能扰乱蛋白质的生成方式,从而引发健康问题或疾病。如今,科学家已能够修饰基因或用健康基因替换缺陷基因,从而有望治疗、治愈或预防某种疾病或医学状况。
基因治疗可在体内和体外进行
基因治疗有望变革医学,为患有难治甚至不可治愈疾病的患者创造新的选择。为了以最安全、最有效的方式生产基因治疗产品,实验室应配备一流的设备。基因治疗研究的关键设备包括:
生物安全柜
在基因编辑过程中保护操作者,并保护培养物和基因免受外部污染物影响。
AC2-4S9-NS G4
AC2-4S9-NS G4
LA2-4S9 G4
CO₂ 培养箱
为基因治疗所用哺乳动物细胞的生长维持最佳环境。
CCL-170B-9
CCL-170B-9
CCL-170B-9-SS
参考文献:
1. ASGCT – 美国基因与细胞治疗学会。基因治疗基础。 https://patienteducation.asgct.org/gene-therapy-101/gene-therapy-basics
2. Explore Gene Therapy. (n.d.). 了解不同类型的基因疗法。 https://www.exploregenetherapy.com/how-gene-replacement-therapy-is-different
3. Jack Carfagno. 2019. 基因治疗如何发挥作用?Docwire News. https://www.docwirenews.com/docwire-pick/how-does-gene-therapy-work/
4. 美国食品药品监督管理局(FDA)。2017. 什么是基因治疗?它如何发挥作用? www.fda.gov/consumers/consumer-updates/what-gene-therapy-how-does-it-work#:~:text=Gene%20therapy%20can%20be%20used,body%20that%20has%20defective%20cells