如何利用基因治疗对抗癌症

基因治疗通过将外源遗传物质导入宿主组织以改变基因表达，从而针对驱动肿瘤生长和增殖的潜在遗传机制来治疗癌症。最初开发用于解决遗传性疾病的基于基因的疗法现已将其应用范围扩展至涵盖广泛的获得性与遗传性疾病，其中癌症是研究与开发的主要焦点。

癌症是一种复杂且普遍存在的疾病，源于控制细胞增殖和凋亡的正常细胞过程受到破坏。在健康组织中，细胞经历受调控的分裂和程序性细胞死亡（凋亡）以维持组织稳态。然而，当基因突变或环境因素干扰这些调控机制时，细胞会逃避生长控制，导致肿瘤不受控制地形成。这种生长导致恶性肿瘤的发展，恶性肿瘤可侵入周围组织并扩散到身体的远处部位，这一过程被称为转移。

用于癌症治疗的基因疗法

化疗、放疗和手术等传统治疗方法虽然有效，但会损害健康细胞并导致副作用。基因疗法利用免疫系统的力量来对抗癌症，为实现长期缓解和无癌生活提供了潜力。

1. 免疫基因治疗

免疫基因治疗利用免疫系统来靶向并消灭癌细胞。嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法通过针对肿瘤相关抗原的特异性嵌合抗原受体来改造患者的T细胞，从而增强其识别和清除癌细胞的能力。Kymriah 是首个获得 FDA 批准用于治疗白血病的疗法。

2. 溶瘤病毒疗法（OV）

溶瘤病毒疗法利用选择性靶向肿瘤细胞的病毒。这些病毒无论是天然的还是经过修饰的，都被设计得更加安全且危害更小。它们通过直接杀死肿瘤细胞发挥作用，甚至可以修复在癌症中常常异常的 p53 基因等遗传缺陷。

3. Rexin-G

Rexin-G 是首个被批准用于治疗转移性癌症的注射型载体。它是一种逆转录病毒载体，针对肿瘤细胞中的异常特征蛋白。进入细胞后，Rexin-G 会阻断细胞周期，导致癌细胞凋亡。

4. 抗血管生成基因治疗

抗血管生成基因治疗针对肿瘤驱动的血管生成，这对于向癌细胞供应氧气和营养物质至关重要。下调血管内皮生长因子（VEGF）等促血管生成因子并上调血管抑制素（angiostatin）和内皮抑素（endostatin）等抗血管生成因子，可抑制肿瘤内新血管的形成，从而限制其生长和转移。

5. 自杀基因治疗

自杀基因治疗涉及将病毒或细菌基因导入恶性细胞中，这些基因将无毒前体药物代谢为细胞毒性化合物。这些化合物选择性地靶向并摧毁癌细胞，同时不伤害健康组织。

基因治疗仍面临诸多挑战，如改进递送系统、管理免疫反应、确保长期安全性以及解决成本和可及性问题。尽管存在这些挑战，基因治疗正在通过针对遗传病因和增强人体对癌症的防御能力来推动癌症治疗的发展。

生物安全柜

生物安全柜（BSC）可保护操作人员，并使遗传物质和培养物免受污染物侵害。Esco 生物安全柜通过采用 ULPA 过滤器、DC-ECM 风机、抗菌涂层以及符合 cGMP 理念的内部结构，将防污染保护提升到了新的高度。

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• ULPA 过滤器可营造更洁净的 ISO 3 级工作区，有效防止基因污染。
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• 居中且向下倾斜的控制器专为在坐姿下轻松操作而设计。
• 紫外消毒用于灭活随机核酸污染物，确保基因治疗工艺环境的洁净。

CO₂ 培养箱

CO₂ 培养箱在为基因治疗研究所用的哺乳动物细胞生长维持最佳环境方面发挥着关键作用。这些培养箱经过专门设计，能够模拟细胞在人体内所经历的生理条件，确保其存活、生长和功能正常。

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