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› Resources › 了解区别:细胞治疗与基因治疗
细胞与基因治疗是具有变革性的新型药物类别,能够提供比传统药物更持久的疗效。这些疗法的全部潜力才刚刚开始显现。通过这些进展,科学家如今能够干预并修饰基因,或用健康基因替换缺陷基因,从而有望治疗、治愈或预防某种疾病或复杂的医学状况。两者都有潜力治疗遗传性和后天获得性疾病的潜在病因,但每种疗法的过程各不相同,有时却又被混用。
细胞治疗技术与基因治疗、癌症疫苗、药物递送、组织工程及再生医学的技术存在重叠。其旨在通过给予经过体外处理、改变或工程化改造的细胞,来预防和治疗人类疾病。
主要应用包括治疗心脏疾病、糖尿病、骨骼和关节疾病、遗传性疾病、皮肤/软组织创伤以及癌症。干细胞是用于细胞治疗的理想细胞,因为它们具有两大主要特性:长期自我复制的能力以及分化为不同细胞类型的能力。
干细胞主要分为三大类:(1)胚胎干细胞,(2)成体干细胞,以及(3)诱导多能干细胞(iPSCs);前两者天然存在于体内,而 iPSCs 则在实验室中制备生成。
成体干细胞也称为体细胞干细胞,是存在于人体不同部位的未分化细胞。它们与胚胎干细胞不同,因为它们具有多向分化潜能,即只能分化为特定类型的细胞。成体干细胞包括以下几种:
基因治疗是指将遗传物质导入宿主细胞以治疗或预防疾病。它利用 DNA 片段(通常是基因)替换发生突变的基因,并改变对疾病发生和发展至关重要的蛋白质表达。基于基因的疗法有多种不同类型,其中包括:
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尽管两者有所不同,但细胞治疗与基因治疗常结合使用以治疗多种遗传性疾病。目前获批的细胞和基因疗法为未来的医学发展带来了良好前景。在适当时机,这些疗法将成为精准医学的支柱,并有望改变那些患有遗传性疾病以及迄今为止尚无法获得有效治疗的各类癌症患者的生活。
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参考文献:
[1] Biotech Investments. (n.d.) 基因与细胞治疗简介。 https://biotech-investments.com/gene-and-cell-therapies-crispr-cas-cart-germline-somatic-an-introduction/
[2] 基因与细胞治疗常见问答(n.d.)美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)。 https://asgct.org/education/more-resources/gene-and-cell-therapy-faqs#:~:text=Gene%20therapy%20involves%20the%20transfer,relevant%20function%20into%20the%20patient
[3] Gupta 等人(n.d.)细胞与基因治疗:《精准医学杂志》。概述、当前格局与未来趋势。 https://www.thejournalofprecisionmedicine.com/the-journal-of-precision-medicine/cell-and-gene-therapy-overview-current-landscape-and-future-trends/
[4] 干细胞类型(n.d.)内布拉斯加大学医学中心(UNMC)。 https://www.unmc.edu/stemcells/educational-resources/types.html